AVIANO – «Qui al CRO la sfida è già iniziata da tempo: in laboratorio, anzitutto e in clinica, con la somministrazione di cellule dendritiche»: questo il commento di Mario Mazzuccato e Mariagrazia Michieli – rispettivamente responsabile del Trattamento di cellule staminali per le terapie cellulari e responsabile di Oncoematologia, Trapianti Emopoietici e terapie cellulari dell’Istituto – al via libera dell’EMA all’utilizzo delle prime due terapie cellulari con tecnologia CAR-T.
«Ci troviamo di fronte ad una svolta epocale nella cura di molti tumori, non solo ematologici, come le neoplasie del fegato, della mammella, della prostata, del pancreas e i sarcomi. Siamo pronti a cogliere questo incarico e a diventare tra i protagonisti di questo nuovo challenge».
Queste terapie si basano sulla ingegnerizzazione di normali cellule del sangue, i linfociti T che per inserzione di parti di geni di altre cellule del sangue, i linfociti B, diventano in grado di legare le cellule tumorali ed eliminarle in maniera selettiva. La costruzione di queste cellule ibride con tecnologia CAR può avvenire solo in strutture ad alta specializzazione e in ambienti sofisticati , le fabbriche di cellule o Cell Factory.
«Come spesso è accaduto – proseguono Mazzuccato e Michieli – i primi tumori che potranno beneficiare di queste terapie saranno i tumori del sangue e in particolare leucemie linfoblastiche del bambino e del giovane adulto, i linfomi non Hodgkin e le leucemie linfatiche croniche resistenti alle comuni chemioterapie ma sono già in preparazione anche terapie CAR T per i mielomi e presto si aprirà la ricerca per i tumori solidi. Da anni – aggiungono – il sogno di sostituire i farmaci chemioterapici con cellule del sistema immunitario è molto vicino a diventare realtà come dimostrano i primi studi sperimentali sull’uomo. Per ora sarà l’industria farmaceutica che trasformerà i normali linfociti T in efficientissimi killer capaci di riconoscere e uccidere cellule di leucemia linfoblastica acuta, leucemia linfatica cronica e linfomi non Hodgkin.
Per leucemie e linfomi, queste terapie rivoluzionarie potranno essere disponibili in tempi relativamente brevi – hanno spiegato ancora – dettati dall’Agenzia Europea del farmaco (EMA) e da quella italiana AIFA. Sono in questo momento in studio le modalità di immissione e di distribuzione delle terapie CAR T che dovranno essere accessibili sull’intero territorio italiano ma che essendo le terapia cellulare al mondo e non essendo prive di rischi od effetti collaterali, i CAR T dovranno essere somministrati da centri ad alta specializzazione in grado di rendere queste terapie sicure ed efficaci».